原创 药明康德 2018-05-15

作者 药明康德

▎药明康德/报道

今日，总部位于比利时的生物医药公司UCB宣布，美国FDA已经批准了该公司最新的抗癫痫药物BRIVIACT?（brivaraceam，布力西坦）口服制剂的补充新药申请（sNDA)，用于单独或辅助治疗4岁及以上患者的局部癫痫发作（partial-onset seizure，POS）。此前，FDA曾批准BRIVIACT?用于单独或辅助治疗16岁及以上患者的POS。

儿童癫痫是儿童和青年人中最常见、最严重的神经系统疾病，影响了美国约47万18岁以下的儿童，约占全球每年发病人数的四分之一。儿童癫痫是一种可对儿童发育和功能产生重大影响的复杂疾病，与癫痫有关的社会问题和社交耻辱对儿童患者来说尤为残酷。在美国，儿童癫痫的患病率一直在稳步上升。据美国疾病控制与预防中心（CDC）估计，在美国0-17岁儿童中有0.6%患有活动性癫痫，即每1000名学生中约有6名癫痫患者。尽管癫痫的流行率越来越高，但仍有大约10%至20%的儿童癫痫患者在使用现有可用的抗癫痫药物（AEDs）后，病情不能得到充分控制。他们急需有效的药物来缓解疾病，提高生活质量。

由UCB带来的BRIVIACT?是突触小泡蛋白2A（SV2A）家族中最新的抗癫痫药物，有望为这一患者群体带来治疗改变。BRIVIACT?显示出对大脑中SV2A的高度选择性亲和力，并能被迅速完全吸收，这可能有助于它的抗惊厥作用。当开始用BRIVIACT?作为单一疗法或辅助疗法时，不需要逐渐增加剂量，这让医生从一开始就能以治疗剂量治疗。

此次sNDA的批准是基于从成人到儿童外推其疗效数据的原则，并得到从儿童收集的安全性和药代动力学数据的支持。儿童患者的不良反应通常与成人患者相似。这一从成熟的良好对照研究中推断临床数据的原则已被FDA认可，因为这可能解决儿科数据可用性有限的挑战。

BRIVIACT?在治疗部分性发作癫痫的安全性和有效性已在4岁及以上的患者中建立。BRIVIACT?在这些年龄组中的使用得到了来自成人患者安慰剂对照研究的证据支持，以及4岁至16岁儿童患者药代动力学和开放标签安全性研究的数据支持。4至16岁儿童患者的POS与成年人类似，并且已经证实具有类似的AED暴露反应关系。在儿童人群中已经建立了基于体重的剂量适应，以达到与成年人相似的血浆浓度。BRIVIACT?在4至16岁儿童患者中的安全性和耐受性概况与成人患者的基本相似。

基于FDA的此次批准，可以为美国4岁及以上患者提供BRIVIACT?片剂或口服溶液治疗POS，这不但扩大了BRIVIACT?的临床应用，也提供了灵活的给药选择，这是治疗儿童时需要考虑的重要因素。由于BRIVIACT?注射液在儿童患者中的安全性尚未确定，因此BRIVIACT?注射液仅适用于16岁及以上的癫痫患者。

Le Bonheur儿童医院的神经科学研究所癫痫项目主任James Wheless博士解释说：“作为一名儿科神经病学家，治疗儿童癫痫最具挑战性的方面之一就是需要迅速确定哪种AEDs最有助于控制住他们的癫痫发作。癫痫控制不良的后果可能极为有害，无论是对患者和家属的总体生活质量，还是对儿童的发育发展。对于父母和医生来说，真正的紧迫感是知道一种特定的治疗方法是否可能成功，可以最大限度地减少与癫痫相关的一些挑战，并有可能让他们过上正常积极的生活。获得认可的治疗方案例如BRIVIACT?，将有助改善儿童及其家人的生活，为他们提供额外的选择，协助他们进行癫痫治疗。"

UCB执行副总裁兼神经病学患者价值部负责人Jeff Wren博士说： “我们认为切实需要更新型的AEDs，来支持和最大限度地发挥成功治疗癫痫患儿的潜力。BRIVIACT?在美国的批准对于儿童患者、家属、医生、UCB和更广泛的癫痫患者群体来说，都是一个重要的里程碑，并且有可能为患儿的今天和未来，提供额外的益处。我们非常高兴能够提供一个新的儿科治疗选择，支持患者在抗癫痫的路上不断前进。”

我们期待这一sNDA的获批能让更多的癫痫患儿受益，帮助他们积极有效地控制病情！

参考资料：

[1] UCB Announces BRIVIACT?(Brivaracetam) now Approved by FDA to Treat Partial-onset (Focal)Seizures inPediatric Epilepsy Patients

[2] UCB官网

[3] FDA批准Briviact用于治疗部分性癫痫发作