原创 药明康德 2018-05-16

作者 药明康德

▎药明康德/报道

今日，先后收获了抗癌新锐ARMO BioSciences和AurKa Pharma的礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布了其头疼新药的3期积极进展。该研究显示，galcanezumab在阵发性丛集性头痛（episodic cluster headache）患者中进行的3期研究抵达了主要终点及重要次要终点。

丛集性头痛是一种罕见的致残性头痛障碍，表现为一侧头部反复发作的剧烈头痛、一只眼睛后方或周围疼痛、不安和激动。丛集性头痛发作的时间通常持续15至180分钟，在丛集期常常连续数天发作，每天发作多次。据估计，85％至90％的丛集性头痛被归为“阵发性”，发作期可能持续7天甚至1年，其间的无痛缓解期可能持续一个月或更久。其余的10％至15％被归为“慢性”，发作期超过一年而没有缓解期，或缓解期少于一个月。这些患者急需有效的治疗来缓解病情，恢复正常生活。

Galcanezumab作为一款每月一次的自我注射剂，有望在预防偏头痛和丛集性头痛方面为患者带来福音。Galcanezumab是一种可以专门结合并降低降钙素基因相关肽（CGRP）过度活性的单克隆抗体，CGRP在偏头痛和丛集性头痛中起作用。值得一提的是，礼来公司已经向美国FDA提交了galcanezumab的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗偏头疼，预计会于今年第三季度有结果。

此次公布的3期研究是一项为期两个月的随机、双盲、安慰剂对照的全球试验，评估了106名阵发性丛集性头痛患者在接受galcanezumab（300mg，每月一次）皮下注射后与安慰剂相比的疗效和安全性。这些患者在基线时每周平均发生17.5次丛集性头痛发作。该研究的主要终点是在1-3周，galcanezumab相比安慰剂对每周丛集性头疼发作频率的总体平均变化。

结果显示，galcanezumab组患者在双盲治疗期的1-3周内，每周丛集性头疼发作频率相比安慰剂组显著减少（galcanezumab组减少8.7次，安慰剂组减少5.2次，p=0.036），抵达了研究的主要终点。另外，在第3周时，galcanezumab组患者中实现每周丛集性头疼发作频率减少至少50%的患者比例也显著更多，抵达了重要次要重点。此外，该研究观察到的安全性和耐受性特征与之前评估galcanezumab预防偏头痛的研究结果一致。 

“丛集性头痛在临床研究中的评估比较困难，这导致丛集性头痛几乎没有可用的治疗方法，而这种头疼常常被认为是最严重的疼痛，”Lilly Bio-Medicines总裁Christi Shaw女士说：“阵发性丛集性头痛研究的积极结果确实是一个具有里程碑意义的时刻，对丛集性头痛患者以及礼来公司的研究人员都是如此。他们中的许多人花费了二十多年的时间研发创新型非阿片类药物治疗方案，来用于偏头痛和丛集性头痛。”

“丛集性头痛对患者的破坏性影响是难以描述的。很多丛集性头痛患者花费数年的时间寻找有效的治疗方法，来帮助缓解难以忍受的痛苦，”Clusterbusters创始人、同时也是一名丛集性头痛患者Bob Wold先生说：“我们对这些结果和galcanezumab有潜力成为丛集性头痛患者的新治疗选择感到非常兴奋，很多患者在多年来与疾病的斗争中感到孤独和被忽视。”

根据这一结果，礼来公司正在与世界各地的监管机构合作，以期尽快为代表85％至90%的丛集性头疼患者带来有效治疗方案。

参考资料：

[1] Lilly's GalcanezumabMeets Primary Endpoint in Phase 3 Study Evaluating Galcanezumab for thePrevention of Episodic Cluster Headache

[2] Lilly’s anti-CGRP Galcanezumab Hits theMark in Phase III Cluster Headache Study