生物谷2018-3-31

2018年03月31日-美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，实验性药物tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病（TTR-CM）的一项III期临床研究ATTR-ACT达到了主要终点。

ATTR-ACT研究旨在评估tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病的临床预后。该研究是一项国际性、多中心、双盲、安慰剂对照、随机、3组临床研究，共入组了441例患者，包括变异型或遗传型TTR-CM，以及野生型TTR-CM（即：不是遗传的，而是随着年龄的增长而出现的）。研究中评估了每日口服一次20mg或80mg剂量tafamidis甲基葡胺胶囊相对于安慰剂的疗效、安全性和耐受性。

数据显示，在为期30个月治疗期间，与安慰剂组相比，tafamidis治疗组心血管相关的住院频率和全因死亡率实现了统计学意义的显著降低。初步的安全性数据表明，tafamidis在这一人群中的一般耐受性良好，没有发现新的安全信号。该研究的完整数据和详细分析结果将在即将召开的医学会议上公布。

TTR-CM是一种罕见的、致命的、严重诊断不足（underdiagnosed）的疾病，与渐进性心力衰竭相关。患者确诊后的平均寿命仅为3-5年。该病的患病率目前未知；然而，据估计，只有不到1%的患者得到确诊。目前，尚未有专门治疗这种疾病的药物获批上市。

在2011年，tafamidis在美国和欧盟均被授予治疗TTR-CM的孤儿药资格。在2017年，FDA还授予了tafamidis治疗TTR-CM的快速通道地位；2018年3月，日本卫生劳动福利部（MHLW）授予tafamidis治疗TTR-CM的Sakigake资格。MHLW的Sakigake计划，旨在通过为开发孤儿药的公司提供有吸引力的财政激励措施，将更多的新药推向市场，用于治疗此前无药可治的疾病。

辉瑞全球产品开发罕见病高级副总裁兼首席开发官BrendaCooperstone MD表示，这些顶线数据对TTR-CM患者群体而言非常重要，同时也使我们距离实现为患者带来迫切需要的新药目标更近了一步。辉瑞罕见病（Pfizer Rare Disease）在提高TTR-CM方面一直站在行业的最前沿。我们非常感谢参与试验的患者及其家人，以及为该项研究做出重要贡献的医生及研究组织。我们期待着在未来召开的医学会议上与大家分享研究的详细结果，并与监管机构讨论这些数据，以确定合适的监管途径。

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